PMEC制藥設(shè)備展了解到，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA） 已批準(zhǔn) Zevaskyn ? （prademagene zamikeracel） 作為第一個(gè)基于自體細(xì)胞的基因療法，用于治療隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥 （RDEB） 傷口。也稱(chēng)為 pz-cel，基于細(xì)胞片的治療通過(guò)單一手術(shù)應(yīng)用進(jìn)行應(yīng)用。

Abeona Therapeutics 表示，這種基因療法使用經(jīng)過(guò)基因改造的患者角質(zhì)形成細(xì)胞，會(huì)產(chǎn)生功能性的 VII 型膠原蛋白。

導(dǎo)致 FDA 批準(zhǔn)的臨床證據(jù)

在 III 期 VIITAL? 研究中，Zevaskyn 使 81% 的病例在 6 個(gè)月時(shí)大的慢性傷口愈合了 50% 或更多。相比之下，在接受標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療的 43 個(gè)匹配的對(duì)照傷口中，這一比例為 16%。

皮膚病學(xué)教授兼 VIITAL 研究的首席研究員 Jean Tang 博士表示，“在 Zevaskyn 已完成的 I/IIa 期研究中，我們觀察到傷口愈合和疼痛減輕在一次應(yīng)用后持續(xù)數(shù)年?！?/p>

?

Zevaskyn 作為基因療法的機(jī)會(huì)

兒科皮膚科醫(yī)生和臨床研究員 Amy Paller 博士表示，“將基因校正的皮膚移植到隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥患者的慢性開(kāi)放性傷口上，有望提供傷口的長(zhǎng)期愈合、減輕疼痛和降低感染風(fēng)險(xiǎn)。這種治療選擇將很好地補(bǔ)充最近批準(zhǔn)的外用產(chǎn)品?！?/p>

?

Abeona 首席執(zhí)行官 Vish Seshadri 博士、MBA 表示，“Zevaskyn 現(xiàn)在可以為 [隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥] 患者提供傷口愈合和減輕疼痛的機(jī)會(huì)， III 期研究的結(jié)果證明了這一點(diǎn)。”

?

PMEC制藥設(shè)備展了解到，在這兩項(xiàng)臨床研究中，基因療法 Zevaskyn 具有良好的耐受性，迄今為止，尚未在患者中證明與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

PMEC制藥設(shè)備展基于分享行業(yè)資訊的目的轉(zhuǎn)載本文章，不代表我公司支持文中所述的觀點(diǎn)，也不為全文負(fù)責(zé)真實(shí)性，如有侵權(quán)，請(qǐng)及時(shí)聯(lián)系我們予以刪除。