PMEC制藥機(jī)械展了解到，來(lái)自 RGX-202 的 I/II 期親和度 DUCHENNE 臨床試驗(yàn)新陽(yáng)性中期試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，潛在的同類(lèi)最佳基因療法可以為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥帶來(lái)功能改善。

通過(guò)差異化的微肌萎縮蛋白構(gòu)建體，治療可以編碼天然存在的抗肌萎縮蛋白的關(guān)鍵區(qū)域，包括 C 端 （CT） 結(jié)構(gòu)域。這是唯一一種已批準(zhǔn)處于后期開(kāi)發(fā)的杜氏基因療法。

RGX-202 的中期數(shù)據(jù)亮點(diǎn)

試驗(yàn)的功能數(shù)據(jù)表明，在接受 RGX-202 劑量水平 2 的參與者在 9 個(gè)月和 12 個(gè)月時(shí)有一致的益處。與試驗(yàn)對(duì)照組相比，一名兩歲參與者的 RGX-202 微抗肌萎縮蛋白表達(dá)水平達(dá)到 118.6%。

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PMEC制藥機(jī)械展獲悉，5 名參與者中有 4 名在給藥后達(dá)到 12 個(gè)月。結(jié)果與 9 個(gè)月時(shí)看到的結(jié)果相似。這些發(fā)現(xiàn)來(lái)自前 5 名參與者，給藥時(shí)年齡約為 6 至 12 歲，他們接受了劑量水平 2 的 RGX-202。

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杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因治療的潛力

這些發(fā)現(xiàn)表明，用 RGX-202 觀(guān)察到的微抗肌萎縮蛋白表達(dá)正在導(dǎo)致有意義的功能改善，即使在預(yù)計(jì)會(huì)出現(xiàn)功能下降的 [杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥] 個(gè)體中也是如此，阿肯色州兒童醫(yī)院的 Aravindhan Veerapandiyan 博士解釋說(shuō)。新數(shù)據(jù)展示了功能改進(jìn)和良好的安全性，強(qiáng)調(diào)了 RGX-202 作為 [杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥] 患者治療選擇的潛力。

REGENXBIO 首席醫(yī)療官 Steve Pakola 博士表示：“在關(guān)鍵試驗(yàn)中使用的相同劑量下，RGX-202 參與者在所有關(guān)鍵指標(biāo)上都超過(guò)了自然病程?！?/p>

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Pakola 博士分享說(shuō)，試驗(yàn)將支持 2026 年年中加速批準(zhǔn)的基因療法的生物制品許可申請(qǐng) （BLA） 提交。預(yù)計(jì) 2026 年上半年將發(fā)布營(yíng)收數(shù)據(jù)。

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